Qua. Jul 17th, 2024

A nova abordagem foi testada em camundongos, mas também pode ajudar humanos.


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Uma nova terapia demonstrou ser eficaz no tratamento da coreia de Huntington, uma doença progressiva causada por uma mutação no gene HTT. A mutação resulta em danos à proteína huntingtina, e os pacientes sofrem danos nas células nervosas do cérebro. Com a progressão da doença, as habilidades motoras e mentais são prejudicadas. A expectativa de vida após o aparecimento dos primeiros sintomas raramente excede 20 anos.

Um tratamento eficaz para a doença ainda não foi descoberto, mas os cientistas estão procurando uma maneira de lidar com a doença. Eles testaram a nova abordagem em camundongos que sofriam da doença. Pesquisadores do Imperial College London deram a roedores uma única injeção de uma proteína geneticamente modificada contendo um domínio de dedo de zinco que pode se ligar ao DNA do gene danificado e bloquear a expressão da proteína mutante. Isso impediu a formação de acúmulos de uma proteína perigosa no cérebro – os autores sugerem que é o acúmulo de huntingtina anormal que provoca o desenvolvimento e a progressão da doença (o mecanismo para o desenvolvimento da doença ainda não está claro).

Os autores trabalham na criação de uma proteína geneticamente modificada há mais de dez anos. Eles conseguiram garantir que o efeito da injeção durasse vários meses em vez de várias semanas. No último dos experimentos, a proteína foi administrada a 12 camundongos. Três semanas após a injeção, a expressão foi suprimida em média em 77% e, após 12 semanas, em 48%. Em alguns camundongos, a expressão foi bloqueada por seis meses.


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