Um método de edição de genoma superpreciso foi desenvolvido

Como você sabe, moléculas de DNA e RNA consistem em pares de base repetidos, adenina (A), timina (T), guanina (G ) e citosina (C), e adenina sempre emparelha com timina ( >AT ) , e guanina com citosina (GC ). Ao mesmo tempo, apenas um erro, a substituição de uma “letra” por par, leva a doenças genéticas graves.

Os pesquisadores conseguiram criar artificialmente uma enzima capaz de atingir um par de nucleotídeos AT para GC. Esta enzima, denominada ABE 7.10 funciona como uma faca cirúrgica muito precisa, editando o DNA diretamente em células vivas humanas e bacterianas. O “editor de base”, como os autores chamam o novo método, é mais preciso do que o método de edição do genoma criado anteriormente CRISPR/ Cas 9, que se baseia em cortar seções defeituosas da sequência de DNA e substituí-las por normais. “Se CRISPR é uma tesoura, o editor de base é um lápis”, explicou o principal autor, o biólogo molecular David Liu ( David Liu).

Na mutação, com qual GC torna-se AT é responsável por cerca de metade das 32.000 mutações pontuais que causam doenças hereditárias em humanos. Experimentos mostraram que ABE7.10 efetivamente vira G em A em células retiradas de pacientes com hemocromatose, uma doença genética associada à substituição errônea de uma base por outra. Em outro experimento ABE 710 conseguiu adicionar uma mutação ao código genético que restaurou as funções do gene responsável pela produção de hemoglobina nas células humanas.

Apesar dos testes de laboratório bem-sucedidos, Liu adverte que os editores de base ainda estão longe de serem amplamente utilizados na prática clínica. É necessário desenvolver um método de entrega de enzimas ao corpo humano, bem como comprovar a eficácia e segurança desse método de edição do genoma.